Biến đổi gen tế bào miễn dịch của chính bệnh nhân để đề kháng virus HIV có thể là cứu cánh để chấm dứt liệu pháp sử dụng ARV (antiretroviral – thuốc kháng virus sao chép ngược) trong thời gian dài.
Các nhà nghiên cứu cho biết tế bào miễn dịch của bệnh nhân HIV có thể được biến đổi gen để kháng nhiễm. Trong một nghiên cứu quy mô nhỏ trên người, bằng cách tạo ra đột biến có lợi trên tế bào T-cell, người ta gần như có thể chữa trị cho bệnh nhân HIV. Hiện nay phương pháp sử dụng gen nhân tạo đang được nghiên cứu để tạo ra vaccine HIV có hiệu quả cao.
Trong một nghiên cứu đăng trên tạp chí New England Journal of Medicine, các nhà nghiên cứu cho biết họ có thể sử dụng phương pháp biến đổi bộ gen người để tái tạo các đột biến hiếm gặp trên những người mắc bệnh, các đột biến này chịu trách nhiệm bảo vệ khoảng 1% dân số khỏi virus. Một số bệnh nhân trong nhóm người được áp dụng liệu pháp biến đổi gen, có biểu hiện sự suy giảm hàm lượng virus trong suốt giai đoạn tạm dừng thuốc ARV. Ở một bệnh nhân, virus đã biến mất hoàn toàn trong máu của anh ta.
Zinc-finger nucleases (ZFN) là một trong những kỹ thuật biến đổi gen được giới nghiên cứu sử dụng để tạo một thay đổi cụ thể đến bộ gen của tế bào và sinh vật sống. Trước đây các nhà khoa học đã ứng dụng kỹ thuật biến đổi bộ gen để chỉnh sửa ADN trong tế bào người và các loài thú, bao gồm cả khỉ. Hiện nay, công trình nghiên cứu đăng tải trên tạp chí New England Journal of Medicine đề xuất phương pháp này cũng có thể sử dụng an toàn trên người.
Ở mỗi bệnh nhân tham gia, nhóm nghiên cứu đã thu hoạch các tế bào miễn dịch từ trong chính máu của người đó. Sau đó kỹ thuật ZFN được sử dụng để “phá vỡ” các bản sao của gen CCR5 vốn có chức năng mã hóa các protein trên bề mặt của tế bào miễn dịch, đây là vị trí xâm nhập chủ yếu của HIV. Các tế bào sau đó được cấy ngược lại vào máu của từng bệnh nhân. Quá trình thực hiện chưa thật sự hoàn hảo, chỉ có một vài tế bào mang trên mình sự biến đổi gen. “Khoảng 25% các tế bào được biến đổi chứa ít nhất một trong số các gen CCR5 bị can thiệp,” Edward Lanphier cho hay. Ông hiện đang là CEO của Sangamo Biosciences, có trụ sở tại Richmond California.
Bởi vì đây là tế bào của chính bệnh nhân, nên không có sự đào thải. Tế bào T-cell được biến đổi có thể kháng nhiễm tốt hơn với HIV.
Một tuần sau khi được cấy lại vào bệnh nhân, tế bào biến đổi T-cell xuất hiện trong máu của người bệnh. Bốn tuần sau khi cấy, 6 trong số 12 bệnh nhân tạm thời ngưng sử dụng thuốc ARV để có thể theo dõi hiệu quả của liệu pháp biến đổi gen đối với hàm lượng virus có trong người bệnh nhân. Ở bốn người trong số này, hàm lượng HIV có trong máu suy giảm. Ở một bệnh nhân, virus biến mất hoàn toàn, nhóm nghiên cứu sau đó phát hiện ra người này tự nhiên đã có một bản sao đột biến của gen CCR5.
Bruce Levine cho biết, những bệnh nhân có một bản sao bị phá vỡ của gen CCR5 tiến triển AIDS chậm hơn so với những người không có. Bruce là đồng tác giả và hiện là nhà nghiên cứu liệu pháp gen và tế bào tại Trường Y thuộc Đại học Pennsylvania. Bởi vì tất cả tế bào trong bệnh nhân đáp ứng tốt nhất trên đã chứa sẵn một bản sao lỗi của CCR5, quá trình chỉnh sửa gen bằng ZFN sẽ dẫn đến việc các tế bào T sẽ có các bản sao không hoạt động của CCR5. Điều này có nghĩa các tế bào hoàn toàn kháng nhiễm đối với HIV. Nhóm nghiên cứu hiện nay đang tích cực làm việc để tăng số lượng tế bào có chứa 2 bản sao hỏng của gen CCR5.
<Theo MIT Technology review>
